blog.thelawofficeofdwightday.com

Regulator Badan Pengawas Obat dan Makanan pada hari Selasa menyetujui obat pertama untuk penyakit Lou Gehrig yang langka, meskipun mereka memerlukan penelitian lebih lanjut untuk memastikan bahwa obat tersebut benar-benar membantu pasien.

FDA menyetujui obat suntik Biogen untuk pasien dengan mutasi genetik langka yang diperkirakan mempengaruhi kurang dari 500 orang di AS. Ini adalah obat pertama untuk penyakit ALS yang diturunkan, atau amyotrophic lateral sclerosis, penyakit fatal yang menghancurkan sel-sel saraf yang terlibat dalam fungsi seperti berjalan, berbicara, dan menelan.

Persetujuan datang melalui jalur cepat FDA, yang memungkinkan obat diluncurkan berdasarkan hasil awal yang menjanjikan, sebelum obat tersebut dipastikan bermanfaat bagi pasien. Jalan pintas ini mendapat pengawasan ketat dari pengawas pemerintah dan penyelidik Kongres.

FDA mewajibkan Biogen untuk terus mempelajari obat tersebut dalam uji coba terhadap orang-orang yang membawa mutasi genetik tetapi belum memiliki gejala ALS.

Obat tersebut, tofersen, dirancang untuk memblokir pembawa pesan genetik yang menghasilkan bentuk protein beracun yang diperkirakan menyebabkan penyakit ini pada sekitar 2% pasien ALS. Biogen di Cambridge, Massachusetts, akan menjualnya dengan merek Qalsody. Pasien menerima tiga suntikan obat pada tulang belakang selama periode dua minggu, diikuti dengan dosis bulanan. Efek samping paling umum yang terkait dengan obat ini adalah nyeri, kelelahan, dan peningkatan cairan tulang belakang.

Penelitian Biogen terhadap 100 orang tidak menunjukkan bahwa obat tersebut memperlambat penyakit secara signifikan dibandingkan dengan pengobatan palsu. Pasien dilacak selama lebih dari enam bulan menggunakan skala yang mengukur penurunan gerakan dasar, termasuk menulis, berjalan, dan menaiki tangga.

Namun mereka yang menerima tofersen menunjukkan perubahan signifikan pada kadar protein beracun dan bahan kimia neurologis kedua yang dianggap sebagai indikator utama penyakit ini.

“Temuan ini cukup mungkin untuk memprediksi manfaat klinis pada pasien,” kata FDA dalam sebuah pernyataan yang mengumumkan persetujuan tersebut.

Bulan lalu, panel penasihat FDA dengan suara bulat memutuskan bahwa perubahan ini memerlukan persetujuan bersyarat sementara lebih banyak data dikumpulkan untuk memastikan manfaat obat tersebut. Panel yang sama mengatakan data Biogen saat ini, termasuk studi pasien yang gagal, tidak cukup kuat untuk menjamin persetujuan penuh.

Regulator FDA mempunyai wewenang untuk menarik persetujuan yang dipercepat dari obat-obatan yang gagal memenuhi janji yang diharapkan, meskipun hingga saat ini mereka jarang menggunakan wewenang tersebut. Dalam beberapa tahun terakhir, FDA telah meningkatkan upaya untuk mengeluarkan obat-obatan yang belum terbukti dari pasaran, di tengah kritik bahwa terlalu banyak obat mahal dan tidak efektif yang masih tersedia selama bertahun-tahun.

Pada saat yang sama, FDA telah menunjukkan peningkatan “fleksibilitas peraturan” dalam menyetujui obat-obatan untuk penyakit neurologis yang langka dan melemahkan, termasuk Alzheimer dan ALS.

Pada bulan September, FDA memberikan persetujuan penuh terhadap obat ALS lainnya berdasarkan penelitian kecil tahap menengah yang menunjukkan kemajuan pasien lebih lambat dan bertahan hidup beberapa bulan lebih lama. Biasanya, FDA memerlukan dua penelitian besar atau satu penelitian yang menunjukkan peningkatan kelangsungan hidup yang “sangat meyakinkan”.

Beberapa perusahaan asuransi memiliki akses terbatas terhadap obat baru, Relyvrio, karena manfaatnya yang tidak pasti dan biayanya sebesar $158.000 per tahun.

Sejak itu, pasien dan pendukung ALS terus menekan FDA untuk mempertimbangkan lebih banyak pengobatan untuk penyakit ini. Ini termasuk pengobatan sel induk eksperimental dari produsen obat kecil Brainstorm Cell Therapeutics.

Dalam sebuah langkah yang jarang terjadi, FDA baru-baru ini setuju untuk mengadakan pertemuan publik mengenai pengobatan tersebut, meskipun sebelumnya menolak untuk mempertimbangkan permohonan perusahaan tersebut, dengan alasan hasil studi utamanya yang gagal.

FDA kini telah menyetujui empat obat untuk ALS, hanya satu yang terbukti memperpanjang umur. Penyakit ini secara bertahap menghancurkan koneksi saraf yang diperlukan untuk gerakan dasar dan – akhirnya – bernapas. Tidak ada obatnya dan kebanyakan orang meninggal dalam waktu tiga sampai lima tahun setelah diagnosis.

___

Ikuti Matthew Perrone di Twitter: @AP_FDAwriter

___

Departemen Kesehatan dan Sains Associated Press menerima dukungan dari Grup Media Sains dan Pendidikan di Howard Hughes Medical Institute. AP sepenuhnya bertanggung jawab atas semua konten.